刘革新：加快罕见病立法

　　每经记者 牟璇

　　作为中国猴年开年后的首件大事，2016年全国“两会”的召开牵动着全国人民的心，“两会”中热议的话题也很可能关系着我国未来的发展，经济生活的变迁，以及各个行业未来可能面临的改变。而每年全国“两会”期间，医疗产业改革都是关注度最高、民众最期待的话题之一。

　　从刚刚过去的2015年来看，医药行业整体并不轻松，在医保控费和药品降价等因素的影响下，行业整体收入增速持续下滑，利润增速也仅仅略有回升，一改前些年无论是收入还是利润均高速增长的态势。因此，医药产业面临变革和洗牌。而在这重要的关头，一些亟待解决的医疗产业重要领域的关键性问题，更加成为关注焦点。

　　全国人大代表、科伦药业董事长刘革新，作为民营企业家已经连续九年参加全国“两会”了。历年来，刘革新也会在百忙之中抽出时间收集问题、且积极提出建议。

　　今年，刘革新则带来了推动“孤儿药”研发、加快移动医疗服务以及加强转化医学三大建议，他希望通过这些建议，能够对我国医药行业的创新发展做出贡献，提高人民健康水平，实现病有所医的理想。

　　●加快罕见病立法、推动“孤儿药”研发

　　在刘革新提出的三个建议中，首先，刘革新就提出“关于加快罕见病立法，推动‘孤儿药’研发的建议”。事实上，这也已经是刘革新连续两年在“两会”中明确提出建议希望关注罕见病立法，推动“孤儿药”研发，可见刘革新对罕见病药品的极度重视。

　　前年，全球狂欢的冰桶挑战让“渐冻人”这一特殊群体被公众所认识，而这仅是罕见病群体的“冰山一角”。根据世界卫生组织（WHO）定义，患病人数占人口总数0.65‰～1‰的单种疾病或病变被称为罕见病，目前种类有6000～8000种，如血友病、软骨发育不全症、白化症等。“孤儿药”指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。

　　由于我国人口基数较大，罕见病患者总数超过1680万人，其中85%～90%属慢性、严重或危及生命的疾病，对社会的影响不可小视。

　　为什么罕见病治疗被刘革新在“两会”上一提再提？在刘革新看来，庞大的罕见病群体难以得到有效治疗，这一直是他心里所牵挂的需要解决的问题。

　　刘革新提到，“孤儿药”数量极少以及患者负担重成为罕见病患者面临的两大重要问题：一方面，上市“孤儿药”数量极少：截至2016年，我国上市的“孤儿药”为189种。相较于多达6000～8000种罕见病，远远不能满足其治疗需求，许多罕见病患者无药可医。二来，罕见病患者负担重。由于缺乏针对“孤儿药”的特殊遴选机制，进入我国基本药物目录、医保药物目录中的“孤儿药”的数量极少，而“孤儿药”价格都比较昂贵，且大多需要终身服药，绝大多数患者及其家庭难以承担。

　　缺药可治、用药昂贵成为罕见病患者面临的最大难题。

　　另一方面，《每日经济新闻》记者也从我国多家大型的医药企业了解到，目前国内药企蜂拥创新研发或者是仿制的药品中，大多集中在利润较高的抗癌药、心血管疾病药物等，愿意花重金进行“孤儿药”研发的药企非常稀少，这与研发“孤儿药”的相关激励政策、法律不完善甚至缺失有着直接关系。

　　因此，刘革新在“两会”中提出建议，具体包括：立法明确罕见病定义，建立“孤儿药”认定制度；多方联动制定科研激励政策和产业政策，引导“孤儿药”研发；简化“孤儿药”审评审批程序；制定关于“孤儿药”市场独占、单独定价与税费减免的优惠政策；以及建立和完善罕见病医疗保障制度。

　　希望借此改变我国“孤儿药”依赖国外企业提供的现状，改善我国罕见病患者的治疗状况。

　　●加快推进移动医疗服务创新

　　在移动服务已经无处不在的今天，我们坐在家里用手机和电脑就可以完成一笔购物、完成外卖点单、完成基金和理财产品的购买，但遗憾的是，要完成一次看病，移动服务似乎并未普及到千家万户。

　　尽管近几年，在政策扶持下，我国移动医疗正在蓬勃发展中，无论是各大创投还是资本市场都将较多的目光投入到移动医疗，但难以与医院和医生有效对接、患者无法有效地实现与医生无障碍地沟通以及缺乏清晰的盈利模式等，也成为了我国移动医疗发展中遇到的重要难题。

　　并且，众所周知，针对我国医疗医院配置不均，“看病难、挂号难”等现象始终未得到解决，而国内移动医疗产业的成熟有望解决这些问题，因此，移动医疗也成为全国“两会”上人民最期待的话题。

　　作为以大输液、制药为主业的全产业链的科伦药业，在众多资本已经前赴后继扎堆移动医疗时，是抱有了足够理性的，作为科伦药业董事长的刘革新，仍然能够将目光放在有希望彻底颠覆医疗模式、解决目前医疗最大问题的移动医疗上面，可见其眼光。

　　此次，刘革新慎重提出了“关于加快推进移动医疗服务创新的建议”。一方面，直指目前我国移动医疗存在的问题，包括准入门槛较低、规范性有待提高；医学针对性不明确、缺乏医学领军人才的认可与参与；移动医疗科学证据的研究仍较薄弱；慢性病领域中移动医疗应用尚不普遍等四大问题。

　　对此，他给出了强化医学审查体系及移动医疗资源的整合，引导移动医疗产业的有序发展；移动医疗需充分考虑患者需求，切实为医生与患者提供移动互联解决方案；促进移动医疗科学证据的研究以及加强移动医疗在慢性病管理中的应用等建议。刘革新作为深耕医药多年的企业家，对于医患关系、医疗手段、用药感受等方面，都有着独到而深刻的理解，他充分解析目前移动医疗领域尚存的不足，这四大建议直接针对目前制约移动医疗发展的最主要因素，此建议在“两会”中也备受认可。

　　●加强转化医学研究

　　“关于加强转化医学研究，助力我国新药研发的建议”，是刘革新此次带来的第三个建议，相较于前两个关于“孤儿药”研发、移动医疗服务创新的建议而言，转化医学在大众眼中或许并不被太多关注，甚至显得并不主流，那么，此次为什么刘革新会毅然提出加强转化医学的研究？

　　相关资料显示，转化医学是一门新兴学科，是将基础医学研究和临床治疗连接起来的一种新的思维方式，自2003年美国国立卫生研究院正式提出转化医学概念以来，转化医学逐步显示出其强大的生命力和推动力，并成为全球医学领域的研究热点。

　　刘革新认为，转化医学在新药研发中扮演着极为重要的角色，既是新药临床前研究到早期临床试验转换的关键，也是促进持续评估临床生物标志物数据，同时提供下一阶段的试验信息，并向临床前研究提供反馈的桥梁。因此，从某种意义上说，转化医学将带来制药企业新药研发模式的一场革命。

　　事实上，科伦药业一直以来都将产品创新看作企业的核心竞争力，在医药创新之路上的脚步也从未停歇。根据科伦药业2015年中报显示，2015年上半年，公司研发投入2.49亿元，同比大增了40.10％，新立项目41个，已申报项目15个，其中3类新药10项，生物制品1项，国内首家申报2项。

　　在注重创新研发的科伦药业董事长刘革新看来，转化医学是新药研发不可忽略的重大改革。因此，他建议，借鉴英法美等发达国家或国际先进转化医学研究机构的运作模式，推动我国转化医学发展，并助力我国原研性新药研发。具体而言，有三大主要建议：一是加强对国外转化医学政策的深入研究，制定符合国情的转化医学管理和促进发展措施；二是加强以I期临床试验患者为主体的临床科室或研究中心建设，培养专业化转化医学研究团队，促进转化医学实践；三是优化转化医学研究机构的评价指标，增加“临床导向”的评价指标，比如临床疑难病患者确诊率是否增加，治疗效果是否改善等等。

　　转化医学是当前全球医学发展的新前沿，最终目的是使患者受惠，提高诊断治疗水平、提高疗效，我国刚刚起步的转化医学需要引起更多人的关注和支持。